中國,北京

近日，北京天廣實(shí)生物技術(shù)股份有限公司（以下簡稱“天廣實(shí)生物”）收到國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，同意公司開展新一代CD20抗體MIL62新的適應(yīng)癥——全身型重癥肌無力的II期臨床試驗(yàn)。

重癥肌無力（Myasthenia Gravis, MG）是由自身抗體介導(dǎo)的獲得性神經(jīng)－肌肉接頭（NMJ）傳遞障礙的自身免疫性疾病。乙酰膽堿受體（AChR）抗體是最常見的致病性抗體；此外，針對突觸后膜其他組分，包括肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）、低密度脂蛋白受體相關(guān)蛋白４（LRP4）及蘭尼堿受體（RyR）等抗體陸續(xù)被發(fā)現(xiàn)參與MG發(fā)病。我國MG發(fā)病率約為0.68/10萬，女性發(fā)病率略高。住院死亡率為14.69‰，主要死亡原因包括呼吸衰竭、肺部感染等。

MG患者的全身骨骼肌均可受累，表現(xiàn)為波動性無力和易疲勞性，癥狀呈“晨輕暮重”，活動后加重、休息后可減輕。肌無力常從一組肌群開始，逐漸累及到其他肌群，直到發(fā)展為全身性重癥肌無力（gMG），甚至發(fā)生肌無力危象。

目前，MG的治療仍以膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白（IVIG）、血漿置換（PE）以及胸腺切除為主，但現(xiàn)有治療方案仍然存在大量未滿足需求，包括可及性、有效性、安全性及經(jīng)濟(jì)成本。

AChR抗體和MuSK抗體是在T細(xì)胞及其他淋巴細(xì)胞輔助下，由B細(xì)胞產(chǎn)生。MIL62的ADCC作用增強(qiáng)，可更有效地耗竭B細(xì)胞，從而減少致病性抗體產(chǎn)生。因此有效的B細(xì)胞耗竭藥物可使MG患者顯著獲益。本次試驗(yàn)是一項(xiàng)Ⅱ期隨機(jī)、開放臨床試驗(yàn)，旨在評估MIL62治療全身型重癥肌無力的安全性和有效性。此次臨床研究獲批將為進(jìn)一步探索MG的治療提供可靠的依據(jù)，為中國MG患者帶來更安全、優(yōu)效及便捷的用藥選擇。